新型疗法诱导患者体内自主产生CAR-T细胞，对抗癌症

嵌合抗原受体T细胞（CAR-T细胞）治疗是一种前沿的抗癌疗法，还有治疗自身免疫性疾病等疾病的潜力。但当前制备CAR-T细胞需花费数周到数月，科学家需要从患者体内提取T细胞，使其表面携带上CAR蛋白，后者能识别一些特定细胞（比如癌细胞）所携带的蛋白。这些CAR-T细胞被输回患者体内后，会四处搜寻并摧毁携带目标蛋白的细胞。

据《科学》新闻（Science news）消息，6月19日，在一项发表于《科学》杂志的研究中，美国科学家开发了一种基于mRNA技术的新型疗法，能诱导患者体内自主生成CAR-T细胞，有望大幅缩短治疗等待的时间并降低治疗成本。

为了刺激人体制造CAR-T细胞，研究人员制造了一种装载有编码嵌合抗原受体（CAR）mRNA的脂质纳米颗粒，并使其精准锁定T细胞。他们将这种纳米颗粒注射进小鼠体内不到3小时，携带该受体的T细胞便在动物血液、脾脏及淋巴结中大量出现，证明 mRNA起效了。随后，他们采用植入人类肿瘤的小鼠模型评估了这些CAR-T细胞的抗癌效能：在较高剂量组，肿瘤组织能迅速萎缩，3天内几乎完全消退。此外，研究人员还测试了CAR-T细胞靶向自身免疫性疾病的元凶——B细胞的效果。当他们给猕猴注射携带mRNA的纳米颗粒后，动物的B细胞水平会在数天内急剧下降，7周内又恢复正常水平。这一期间，猕猴的免疫系统发生了重构。考虑到mRNA会迅速降解，使T细胞停止生产嵌合抗原受体，这种疗法为治疗提供了一个天然的“开关”，帮助患者在治疗后快速恢复 B细胞数量。通过消除复杂的体外制造过程，这种新方法有望使CAR-T细胞疗法变得更易于获取，并应用于更多临床疾病。